麻省理工学院用新方法发现了一种新Cas9酶,仅需1个G的PAM序列PAM将大大增加CRISPR-Cas系统在基因组中潜在靶标数量。过去CRISPR系统无法靶向的特异性突变将迎来转机。新的ScCas9与原来常用的SpCas9共享89.2%的序列相似性,预计其克隆生产以及应用到已有体系或许不会太困难。 CRISPR-Cas9系统需要与靶标相邻的PAM序列以促进Cas9酶识别和结合至该位点(CRISPR
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NBT | 陈斯迪组建立新型AAV转座子CRISPR筛选技术并在CD8 T细胞上筛选出胶质母细胞瘤免疫治疗新靶点
近年来,肿瘤免疫疗法给无数的肿瘤患者带来了希望。免疫检查点疗法是当前肿瘤免疫治疗的核心,PD-1或是其配体PD-L1以及CTLA4抗体在部分肿瘤治疗过程中表现非常优越。这也逐渐让免疫检查点疗法成为临床一线标准疗法。由此可见,免疫检查点疗法的重要性不言而喻,这也让该领域的开创者JamesAllison和TasukuHonjo赢得了2018年诺贝尔生理医学奖。然而,对于患有胶质母细胞瘤(Gliobla
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专家点评NEJM |世界首例!陈虎/邓宏魁/吴昊合作团队报道首例CRISPR编辑干细胞治疗HIV和白血病患者
作为最先进、最热门的基因编辑技术,CRISPR-Cas9技术被广泛用于编辑哺乳动物细胞的基因组,具有非常巨大的临床应用潜能。目前,CRISPR为基础的疗法已经开始临床试验(NCT03655678、NCT03399448),以研究其安全性和可行性,但试验的结果还没有报道。 同种异体移植天然携带CCR5突变的造血干细胞和祖细胞(HSPCs)能够长期根除HIV-1,CCR5是HIV入侵的关键共受体。10
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