基因编辑与干细胞联合，有望从源头治病！
发布时间:
2019-08-07
生命的秘密藏在基因里
早在上世纪90年代初，来自美、法、中等5个国家的科学家开始了人类基因组计划，共同测定人体内2.5万个基因的核苷酸序列，以绘制人类基因图谱，解读遗传信息，其研究成果已广泛用于医学研究与诊疗。
从2011年开始，我国也开始组建国家基因库，国家基因库拥有“三库两平台”。“三库”即以存储为主要功能的生物资源样本库、生物信息数据库、生物活体库；“两平台”是数字化平台、合成与编辑平台，分别从事基因的“读”和“写”。如今，生物存储、基因测序、基因合成与编辑成为这座世界级基因库的核心业务单元。
如果把基因测序看作是“读懂”人类生命的密码，合成与编辑平台的工作就是“编写”。
“金刚狼”、“蜘蛛侠”，这些好莱坞大片里的超级英雄大家应该都耳熟能详，其实，他们都有一个共同特点，那就是他们都通过基因编辑技术改造了生殖细胞。
在本世纪有两个最重要的成果，干细胞和基因编辑。干细胞给人类健康带来了很大的希望，全世界临床研究注册中干细胞研究超过7000例。
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等的一项技术。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
对于基因编辑的对象，由于普通细胞多数已分化完全，编辑后无法增殖分化并替换病变组织或器官，因此，干细胞成为了基因编辑的一种理想细胞。利用基因编辑技术，将人体干细胞中的致病基因进行替换，从而产生正常的干细胞，再利用干细胞强大的增殖和分化能力，从而替代病变的组织器官，从而达到治疗疾病的作用。
